全国首个基因治疗药获批，对血友病B患者意味着什么？-量化交易-财云量化

摘要：

国家药品监督管理局批准上海信致医药科技有限公司的波哌达可基注射液上市，这是首个基因治疗药物，用于治疗中重度血友病B成年患者，为患者提供新选择、减轻负担，开拓国产创新药市场。

全国首个基因治疗药 获批上市概况

药品基本信息

波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）由上海信致医药科技有限公司申报。它是重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将凝血因子IX（FIX）基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。这种基因治疗的方式是将外源基因导入靶细胞，对基因异常引起的疾病进行治疗，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。

审批过程助力

自2021年进入临床试验至获批上市期间，国家药监局药品审评核查长三角分中心与上海市药监局组建专门服务团队。在检验、审评、核查、生产许可等注册上市的全环节持续跟踪辅导，并联合市科委、闵行区政府、临港管委会等部门多措并举、精准发力，共同支持企业创新研发，加快了该药品注册上市进程。

血友病B患者的现状与新希望

血友病B患者的困境

血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。患者从小频繁出血，导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。目前，预防和按需使用凝血因子替代疗法是血友病的标准临床治疗，患者须终生频繁注射凝血酶原复合物或重组凝血因子。这给他们带来了感染、血栓等风险和生活不便，长期的治疗花费也让患者家庭背负沉重的经济负担。

全国首个基因治疗药获批，对血友病B患者意味着什么？

新治疗选择的意义

信玖凝的上市为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择。信玖凝采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，进而利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。患者只需一次注射，有极大可能治愈的获益，不用再定期治疗，这大大减轻了患者的经济负担和医保压力。

基因治疗药的市场意义

全球基因治疗药市场情况

在全球范围内，已有8款rAAV基因治疗药物获批上市，用于治疗遗传性耳聋、杜氏肌营养不良等罕见病和眼科疾病。其中，用于血友病的基因治疗产品已有3款上市，分别为BioMarin的Roctavian（2023.6FDA）、CLS/uniQure的Hemgenix（2022.11FDA）、辉瑞的Beqvez（2024.4FDA），分别用于治疗A型血友病、B型血友病、B型血友病。不过，这些产品商业化远不及预期，如BioMarin的Roctavian在2023年仅3名患者接受治疗，销售为350万美元。

信玖凝对国内市场的开拓

信玖凝的上市成功开拓了国产创新药市场的新版图。目前，上海市2025年共有3款国产1类创新药、6款Ⅲ类创新医疗器械获批上市。市药监部门正深入实施“一清单、两优化、三联动”服务创新机制，针对重点产品和重点项目实施“提前介入、专人专班、一企一策、全程指导”，助力创新产品研发上市。信玖凝的出现不仅对血友病B患者意义重大，也在国内基因治疗药物市场上有着重要的推动作用。