罕见病药退出中国市场，患者用药何去何从？

锐康迪退出中国市场

罕见病药停止供应

近日，意大利制药集团Recordati的在华子公司锐康迪正式退出中国市场，其三款罕见病药物（适锐飒、赛尼芬、卡谷氨酸）将停止供应。这一消息引发广泛关注，不少罕见病患者的治疗可能面临中断风险。其中，适锐飒是一款全球首创药，目前还没有国产仿制药，库欣综合征患者可能面临无药可用的困境。

医保谈判失利

锐康迪退出市场的直接原因是医保谈判失利。2025年8月，卡谷氨酸分散片和适锐飒均通过了2025年医保目录的形式审查，但在11月7日的医保国谈目录与商保中未能成功入选。紧接着，12月10日，Recordati总部宣布解散中国区团队，2026年1月份锐康迪正式宣布退出中国市场。

罕见病药支付难题

研发成本高

罕见病药研发成本高，单个孤儿药研发成本约2.6亿元。这使得药企在研发过程中面临巨大的资金压力，也导致药物价格高昂。以奥唑司他为例，国内上市后的价格约为8000元/盒，尽管中国国内售价为全球最低的市场之一，但一年下来平均治疗费用仍然达到约20万元。

使用人数少

罕见病患者群体相对较小，这使得药物的市场需求有限。以库欣综合征为例，中国约4万至5万名库欣综合征患者，需药物治疗者仅3000余人。有限的市场需求导致药企的商业回报失衡，影响了药企的积极性。

中国罕见病用药领域发展面临挑战

高投入低回报

罕见病药研发成本高，但使用人数少，导致药企面临高投入低回报的问题。这使得药企在研发过程中需要承担更大的风险，也影响了药企的可持续发展。

医保覆盖不足

在商保力量还相对薄弱的中国，罕见病患者群体对基本医保抱有更高期待。但基本医保基金往往需要兼顾常见病、慢性病等保障需求，很多罕见病药物价格高昂，仍在等待进入医保的过程中。

医患教育与市场培育耗时漫长

罕见病药物的医患教育与市场培育耗时漫长且需要投入高昂的成本。这使得药企在推广过程中面临更大的困难，也影响了患者对药物的认知和使用。

罕见病药退出中国市场给患者治疗带来了风险，也凸显了中国罕见病用药领域发展面临的挑战。解决罕见病药支付难题，加强医保覆盖，缩短医患教育与市场培育时间，对于保障患者用药连续性，推动中国罕见病用药领域可持续发展至关重要。

相关问答

锐康迪退出中国市场对罕见病患者有何影响？

锐康迪退出中国市场，其三款罕见病药物停止供应，不少患者治疗将中断。如库欣综合征患者可能无药可用，面临用药困境。

奥唑司他为何对库欣综合征患者如此重要？

奥唑司他是国内仅有的一款用于治疗库欣综合征的口服药物，目前尚无同类替代疗法，对患者治疗至关重要。

罕见病药研发成本高体现在哪些方面？

罕见病药研发成本高，单个孤儿药研发成本约6亿元。从药物研发到临床试验，再到上市，每一步都需大量资金投入。

医保谈判对罕见病药进入医保有何作用？

医保谈判是罕见病药进入医保的重要途径。通过谈判，药企与医保部门协商价格等，使更多患者能用上药，但锐康迪两款药此次谈判失利。

中国罕见病患者用药面临哪些困难？

中国罕见病患者用药面临药物断供、医保覆盖不足、药价高昂等困难。此外，医患教育与市场培育不足，也影响患者用药。

药企在罕见病药商业化中面临哪些挑战？

药企在罕见病药商业化中面临高投入低回报、市场需求有限、医保谈判失利等挑战。这些因素影响药企积极性和可持续发展。